Un fármaco experimental logró revertir comportamientos autistas en ratones y abre nuevas vías terapéuticas para abordar el TEA
Científicos de Stanford Medicine lograron revertir comportamientos asociados al autismo en ratones mediante un fármaco experimental desarrollado originalmente para tratar la epilepsia.
Publicado en Science Advances, el estudio identifica al núcleo talámico reticular como un punto terapéutico clave, al desempeñar un papel central en la regulación del flujo de información sensorial entre el tálamo y la corteza cerebral.
Stanford identifica una región del cerebro como clave para tratar el autismo
El equipo utilizó ratones con deficiencia en el gen Cntnap2, ampliamente reconocido como modelo de autismo en roedores. Durante la exposición a estímulos sensoriales como luz, ráfagas de aire o interacciones sociales, los investigadores observaron que esta región cerebral mostraba una marcada hiperactividad.
Esta sobreexcitación se debía a un aumento en los disparos en ráfagas de las neuronas del núcleo reticular talámico, impulsado por la mayor actividad de los canales de calcio tipo T.
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El tratamiento con Z944, un bloqueador selectivo de estos canales, resultó especialmente eficaz. Los ratones tratados mostraron mejoras significativas: disminución de conductas repetitivas, reducción de hiperactividad motora, menor sensibilidad a estímulos externos y restauración de comportamientos sociales normales.
Complementariamente, la técnica de neuromodulación DREADD permitió controlar específicamente la actividad de estas neuronas, confirmando que su hiperactividad es tanto necesaria como suficiente para inducir conductas similares al autismo.
El estudio también profundizó en la relación entre el autismo y la epilepsia. Las neuronas parvalbúmina del núcleo reticular talámico constituyen una población estratégica de células inhibitorias cuya disfunción contribuye causalmente a los síntomas del TEA.
Experimentos optogenéticos confirmaron que la activación artificial de esta región en ratones normales inducía déficits sociales y comportamientos repetitivos, validando su papel central en la fisiopatología del autismo.
Hasta el momento, se conocía la implicación del circuito tálamo-cortical en el TEA, pero el papel específico del núcleo talámico reticular no estaba claro. Este descubrimiento abre nuevas posibilidades terapéuticas, enfocándose en la modulación directa de circuitos neuronales específicos, lo que podría resultar en tratamientos más precisos y efectivos que los actuales enfoques farmacológicos generalizados.
Los investigadores destacan que, aunque todavía se requieren estudios clínicos en humanos, la identificación de esta región cerebral como diana terapéutica representa un avance significativo en la búsqueda de soluciones para el autismo. Según los científicos, los resultados podrían sentar las bases para estrategias innovadoras que mejoren la calidad de vida de las personas con TEA y que, en el futuro, permitan abordar la relación entre autismo y epilepsia de manera más eficaz.
